Cytokinetics推動(dòng)ALS藥物進(jìn)入三期研究

來(lái)源：百濟(jì)藥房藥訊作者：百濟(jì)動(dòng)態(tài) 瀏覽：發(fā)布時(shí)間：2014/10/31 14:34:00

　　ALS全名肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥，是一種發(fā)病率極低得罕見(jiàn)病。由于患者全身肌肉萎縮，而造成失去行動(dòng)能力，嚴(yán)重時(shí)甚至肺部等器官功能也受到極大損傷。此前，風(fēng)靡一時(shí)得冰桶挑戰(zhàn)就是旨在為這類疾病募集善款。目前市面上治療此類疾病的藥物鳳毛麟角。

　　今年早些時(shí)候，生物制藥公司Cytokinetics公司公布了其治療ALS藥物tirasemtiv的中期臨床研究數(shù)據(jù)。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，這種藥物未能達(dá)到其預(yù)定終點(diǎn)，即改善患者的行動(dòng)能力，延緩ALS的發(fā)病進(jìn)程。不過(guò)，研究人員分析后認(rèn)為，tirasemtiv能夠明顯增大患者的慢肺活量（SVC）指標(biāo)，即患者每次緩慢深呼吸能夠吸入的最大氣體量。SVC也被認(rèn)為是評(píng)價(jià)ALS病情進(jìn)程的一個(gè)重要指標(biāo)。此次臨床二期研究共有711名ALS患者參加。因此，Cytokinetic公司認(rèn)為tirasemtiv仍然能夠明顯改善ALS患者的生存狀況。目前，公司正著手準(zhǔn)備相關(guān)數(shù)據(jù)以說(shuō)服FDA批準(zhǔn)公司進(jìn)行關(guān)于tirasemtiv的臨床三期研究。

　　然而，這一消息并未明顯提振投資者的信心，tirasemtiv的中期研究臨床數(shù)據(jù)剛剛公布時(shí)，Cytokinetic公司股價(jià)遭受重挫，此次利好消息也僅將股價(jià)提升6％，恢復(fù)至公司暴跌前的65％左右。顯示出市場(chǎng)對(duì)tirasemtiv能夠獲得FDA青睞的疑慮。

　　最近一段時(shí)間，Cytokinetic公司的研發(fā)工作頻頻受挫。去年公司與安進(jìn)公司開(kāi)發(fā)的治療心衰藥物omecamtiv mecarbil臨床二期研究也宣告失敗，與此相關(guān)的研究數(shù)據(jù)也在進(jìn)一步分析中。安進(jìn)公司表示需要得到最終的分析結(jié)果后才會(huì)決定omecamtiv mecarbil的未來(lái)命運(yùn)。