偶然發現的精神病新藥

來源：醫藥經濟報作者：張靖瀏覽：發布時間：2009/10/21 9:53:00

    Avanir制藥公司最近表示，該公司生產的用于緩解神經病人情緒失控的藥物DMQ對于美國圣地亞哥大學的科學家Richard A. Smith來說，是個非常可喜的消息。DMQ是Smith在十幾年前偶然發現的一種藥物。當時他發現，將兩種舊的仿制藥結合，可以防止神經退行性疾病患者發生無意識情緒反應。這一偶然發現成就了一個精神病領域的新藥。
　　
意外收獲
    肌萎縮性側索硬化癥（ALS）是一種不治之癥，也稱Lou Gehrig’s disease（盧伽雷氏病）。Smith發現，右美沙芬與奎尼丁或這兩種藥的復方DMQ或許能成為硬化癥（ALS）的有效治療方法。Smith等科學家認為，活性成分右美沙芬可能會緩解調節全身肌肉運動的大腦通路受損程度。
    奎尼丁是一種治療心臟病的藥物，與右美沙芬結合使用可以延長右美沙芬的效應。早期臨床試驗中，Smith將DMQ藥物用于對硬化癥（ALS）患者的治療以評估該藥的安全性。起初他并不認為在這樣一個初期的小型研究中，該藥能產生多大的效應，但臨床研究的結果讓他很意外。
　　雖然這種藥物對疾病過程沒有任何改變，但有病人告訴Smith，他們的病情有了明顯改善。那些對他感激涕零的患者說，DMQ讓他們擺脫了以前不能控制的情緒發作，這種發作曾讓50%的ALS患者倍受折磨。出于好奇，Smith對12例患者進行了第二項研究，來證實該藥的療效。這意外的發現也促使Avanir藥廠制定了對假性延髓麻痹的研發計劃。
　　
患者受益
    藥物研發很少會呈直線性發展，有些不曾預料的結果往往就是非常重要的成果。例如，當發現實驗性抗HIV藥物能降低血液中的尿酸水平時，美國圣地亞哥Ardea生物科技公司決定轉而研發治療痛風的藥物；同樣位于圣地亞哥的Allergan公司注意到一種治療青光眼的藥物可以刺激睫毛生長后，于是改變其用途，將其作為一種美容療法進行開發。
    DMQ的活性成分右美沙芬作為非處方鎮咳藥已經有40多年的應用史。20世紀80年代，斯坦福大學研究人員發現右美沙芬在大腦中具有活性，于是Smith等科學家開始對右美沙芬產生興趣。此外，因為右美沙芬在大多數人體內很快會被代謝掉，因此Smith將它與奎尼丁結合，后者能夠抑制藥物在體內的破壞作用。
    作為美國圣地亞哥神經學研究中心主任，Smith表示他只是在按科學引導的方法做研究。“這體現了一個創新者的品質。”Avanir公司總裁Keith Katkin表示，“有些人看到的是數據，有些人看到的是困難。而那些勇于探索的人，看到的則是更廣闊的景象。”
    Smith的病人告訴他，DMQ改變了他們的生活。一位病人稱，在接受DMQ治療前，她的情緒有時完全失控，以至于她在母親的葬禮上竟然笑起來。另一位病人說當她看到鄰居的死貓時也發作性地笑了。用了DMQ新藥，讓病人受益不小，Smith說，正是這些原因，讓他對自己的工作“非常滿意”。
    在2006年前，Smith為Avanir公司做了11年的研究顧問，并表示他會繼續研究DMQ。他還認為，也許有一天DMQ還可以改善濕疹患者的瘙癢癥狀，而對于其他疾病的療效，他目前不想過多談論。Avanir公司希望明年美國FDA能批準DMQ用于治療假性延髓麻痹。
　　
其他用途
    在臨床試驗方面，Avanir公司的DMQ走的路途并不算順利。2007年，FDA曾要求公司重新進行臨床試驗，以提供更有說服力的人體試驗數據。
    除了用于治療神經病人情緒失控外，Avanir藥廠在今年4月公布了DMQ藥物緩解糖尿病患者神經性疼痛的III期臨床試驗，結果相當令人鼓舞。病人服用DMQ藥物后明顯比對照組減輕了痛苦。不過有兩組試驗組中20%的患者因為藥物的副作用而終止試驗，對照組中則有11.4%的入選病人停止臨床試驗。
    目前Avanir藥廠有兩個已完成III期臨床試驗的相關產品，還有一個產品已獲得批準，并計劃與葛蘭素史克合作銷售，另有兩個臨床前和一個處于臨床I期的在研項目。據悉，憑借該公司的晚期臨床試驗項目和新藥庫候選藥物，公司最近新募集了1000多萬美元資金。

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