目前治療原發性腎病綜合征的主要藥物為糖皮質激素， 但對于激素抵抗 、 激素依賴和／ 或頻復發的患兒的治療仍是一個棘手的問題 ，常需加用免疫抑制劑聯合治療 ， 以減少激素長期應用不 良反應。 我們應用赫派對兒童難治腎病綜合征進行治療 ， 觀察其對兒童難治性 腎病綜合征治療影響。

    赫派是一種新型的免疫抑制劑 ，赫派可選擇性抑制 T細胞和 B細胞的增殖 ， 能抑制酪氨酸激酶參與的信號轉導途徑 ， 能使 T hl細胞分泌 I F N一 顯 著減少 ， 從而減輕炎癥反應， 直接抑制抗體 的產生和分泌 ， 抑制核轉錄因子 NF K B的活化。在治療中具有特有的免疫調節 、 抗炎和免疫抑制活動的藥物作用且在活體 中有極長 的半衰期。在 國內外在兒童中常用于治療幼年類風濕關節炎 。

    我們應用赫派對兒童難治性腎病綜合征治療觀察發現 ， 治療前后血白蛋 白 0 ． 0 0 0 2 ) 和 2 4小時尿蛋 白f P < 0 ． 0 0 0 1 ) 明顯改善 ， 而膽固醇無明顯變化( P = O ． 9 3 3 5 ) 。治療病例中部分緩解 7例 ( 2 5 ． 9 3 ％) ， 完全緩解 1 2例( 4 4 ． 4 4 ％) ， 總緩解率為 7 0 ． 3 7 ％。 在依賴型 、 抵抗型和頻復型緩解率相互 比較 P = O ． 0 2 0 5， 具有統計學意義。在 MCD和非 MCD之間 P = 0 ． 0 2 5， 具有統計學意義 ： 非 MC D之間的病理治療無統計學意義( P = I ． o o o o ) 。而在抵抗型病理類型之間的緩解 ( 0 ． 6 1 7 0) 和依賴型的病理類型之間的緩解( P =I ) 比較無統計學意義。 因此赫派對改善兒童難治性腎病綜合征具有一定效果 ， 且對于難治性 MCD具有一定治療意義。

    赫派副作用最常見的是胃腸道反應 ，轉氨酶升高的機率遠低于甲氨蝶呤 ，國外報道有 中毒性肝炎個例報道 ， 但骨髓抑制不常見 ，服用赫派導致全血細胞減少的機率是 1 ： 3 6 9 8 ～ 4 5 8 2， 遠低于甲氨蝶呤和環磷酰胺。 我們研究觀察到， 患者不良反應主要是輕度胃腸不適 ， 轉氨酶輕度升高無中毒性肝炎， 未發現骨髓抑制狀況。

    赫派藥理毒理：赫派為一個具有抗增殖活性的異口惡 唑類免疫抑制劑，赫派作用機理主要是抑制二氫乳清酸脫氫酶的活性，從而影響活化淋巴細胞的嘧啶合成。體內外試驗表明本品具有抗炎作用。赫派的體內活性主要通過其活性代謝產物 A771726(M1)而產生。

    感染在難治性 腎病綜合征經常發生 ，而且常激發腎病綜合征復發6 3 。我們觀察到感染以呼吸道感染居多 占4 6 ．6 7 ％； 其次是腸道感染 ， 我們觀察到 3例無癥狀尿路感染 ，無癥狀尿路感染具有隱匿性 ，因此對經常復發的患兒及時尿檢和培養是必要 的。 因此 ，赫派治療兒童難治性 腎病綜合征具有一定療效。但本研究病例少 ,觀察時間短 ，還需進一步觀察其對兒童治療 的長期有效性，安全性。

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