Therapeutics Inc日前宣布，該公司用于治療超難治型癲癇持續(xù)狀態(tài)（SRSE）的新藥SAGE-547臨床試驗結(jié)果陽性，結(jié)果表明該藥物幫助了73%患有此類治療不敏感型的嚴(yán)重癲癇患者，并使他們擺脫對麻醉劑的依賴。

　　SAGE-547是一種稱為四氫孕酮的神經(jīng)類固醇，并且還是 GABAA受體的調(diào)節(jié)劑，可以通過融入腦中 GABAA受體發(fā)揮治療SRSE的作用，這與其它抗驚厥藥的作用機(jī)制不同。目前市面上還沒有獲批的治療SRSE的特定藥物，患者通常會被注射鎮(zhèn)定劑作為治療手段，而SAGE-547是針對此種疾病的首類藥物。

　　共有12名受試者參與了SAGE-547的1期和2期試驗，所有患者均滿足該藥物效力和耐受度的主要及次要評估指標(biāo)。該試驗的有效率是73%，八名受試者成功擺脫了麻醉劑的影響，并且在停藥以后沒有復(fù)發(fā)。這些數(shù)據(jù)都表明了該藥物的有效性，并且副作用也很少。

　　此前SAGE也出發(fā)布了一份相似的報告，該報告中有四名患者接受了SAGE-547的治療。SAGE宣布還會招募新的受試者繼續(xù)這項試驗，還將包括兒童。后續(xù)試驗的主要目的是研究高劑量藥物對患者的影響。迄今為止數(shù)家獨(dú)立的試驗性新藥研究機(jī)構(gòu)對7名SRSE患者進(jìn)行了緊急的SAGE-547治療，其中5名患者服藥后得以治愈。

　　此試驗的陽性結(jié)果促使SAGE繼續(xù)該藥物的研發(fā)。SAGE試圖與FDA聯(lián)手設(shè)計三期試驗的研究計劃，并且會在2015年上半年開始。SAGE-547已被管理機(jī)構(gòu)授予孤兒藥和快速通道資格。

　　如果三期試驗成功，SAGE-547將成為治療SRSE的首選藥物。SAGE的CEO Jeff Jonas博士說：“我們相信SAGE-457有潛力成為治療SRSE的首選藥物，這對于患者和醫(yī)生都是一個激動人心的好消息。”

　　SAGE預(yù)計該藥品將會滿足25000名SRSE患者的需要。LeerinkPartnersLLC的分析師JosephSchwartz預(yù)計SRSE將會成為一個具有十億美元潛在價值的巨大市場，以6萬美元的價格、50%的市場滲透率預(yù)估，SAGE-547將會在2023年達(dá)到最高銷售額13億美元。此外，SAGE正考慮擴(kuò)大其癲癇藥物的商業(yè)版圖，研發(fā)針對其他類型癲癇的新藥。

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