降脂新藥Mipomersen可治療純合性家族性高膽固醇血癥

來源：醫藥經濟報作者：曹菊　譯瀏覽：發布時間：2009/8/6 3:38:00

    最近一項研究表明，降脂新藥Mipomersen用于治療純合性家族性高膽固醇血癥（hoFH）的Ⅲ期臨床達到主要終點：患者用藥26周后，低密度脂蛋白膽固醇水平下降了25%，而安慰劑組僅下降了3%。此外，該研究還達到了3個次要終點，包括載脂蛋白B、總膽固醇和非高密度脂蛋白膽固醇水平降低。
    Mipomersen是首個載脂蛋白B合成抑制劑，它可通過防止致動脈粥樣硬化的載脂蛋白合成，來降低低密度脂蛋白膽固醇水平。該隨機、雙盲、安慰劑對照研究共納入了51例12歲以上的hoFH患者，這些患者盡管在使用最大耐受劑量的他汀類藥物和其他降脂藥治療，但基線的平均低密度脂蛋白膽固醇水平仍然很高。患者被按2∶1的比例隨機分組，分別注射200毫克Mipomersen或安慰劑，每周1次，為期26周。該試驗在7個國家的10個中心進行，遍及北美、歐洲、亞洲、南美和非洲。
    除了達到上述主要終點和次要終點外，與前期評價研究結果一致，該研究也發現，治療組最常見的不良反應為注射部位反應、流感樣癥狀和肝臟轉氨酶水平增高。
    研究者稱:“對于那些急需新型治療方案的極高危患者而言，這是令人欣喜的好結果。作為迄今為止對hoFH患者最大的臨床研究，其良好的試驗結果以及藥物特性令人鼓舞”。
    據了解，研究人員正在進行關于Mipomersen的一系列臨床試驗，包括治療雜合性家族性高膽固醇血癥的Ⅲ期研究；治療重度高膽固醇血癥的Ⅲ期研究；治療存在冠心病高危風險的高膽固醇血癥患者的Ⅲ期研究；對存在高風險、高膽固醇水平且不能耐受他汀類藥物患者的Ⅱ期研究。這些臨床試驗的數據有望在向有關部門遞交將其用于治療hoFH患者的申請時得出，并將繼續積累該藥物治療高危、高膽固醇患者方面的臨床證據。

分享到：