去鐵酮片(奧貝安可)其活性成分為去鐵酮(3-羥基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮),是一個與鐵以3：1摩爾比鍵合的二齒配位體。臨床試驗證實去鐵酮可有效促進(jìn)鐵排除，阻止輸血依賴的地中海貧血患者血清鐵符合的蓄積。在2個Ⅲ期臨床試驗和1和地中海貧血關(guān)懷項目共247名患者的研究中，血清鐵蛋白濃度被作為主要的療效評估標(biāo)準(zhǔn)。一個與去鐵胺相對照的歷時2年的去鐵酮治療研究，2個治療組的平均血清鐵蛋白濃度無顯著性差異。其他研究為支持性、開放性、非對照研究。在研究中，患者的血清鐵蛋白濃度保持在了治療前的水平。

    已在包括小鼠、大鼠、兔子、狗和猴子進(jìn)行了本品的臨床前安全性研究，去鐵酮片的主要毒性為骨髓抑制和相關(guān)的白細(xì)胞計數(shù)降低。在非鐵負(fù)荷增高的動物中，上述癥狀出現(xiàn)在100mg/kg/日及其以上劑量，并呈劑量依賴關(guān)系。在上述動物，毒性和組織鐵負(fù)荷呈負(fù)相關(guān)。在非鐵負(fù)荷增高的動物，劑量在100-400mg/kg，報告出現(xiàn)胸腺和睪丸的萎縮，劑量在150mg/kg，報告出現(xiàn)腎上腺素增生。尚未進(jìn)行長期的致癌性研究，暫無致癌性資料。一系列體外和體內(nèi)試驗用于評估去鐵酮潛在的基因毒性：在非鐵負(fù)荷增高的動物，去鐵酮并未顯示直接的致突變性，但顯示了誘發(fā)分裂的特性。在非鐵負(fù)荷模型的大鼠和兔子的生殖試驗研究中，顯示去鐵酮活性物質(zhì)劑量在25mg/kg體重時，會出現(xiàn)畸胎和胎胚毒性。

    去鐵酮片在上消化道快速吸收。患者空腹服用單劑去鐵酮，血清峰濃度出現(xiàn)在45-60分鐘；餐后服用，達(dá)峰時間延長至2小時。給予25mg/kg劑量，盡管與食物同服并不降低吸收總量，但餐后服用的血清峰濃度(85µmol/l)比空腹服。

    去鐵酮片主要通過腎臟消除，報告在服用后24小時，總劑量的75%-90%由尿排出，以去鐵酮原形，葡萄糖醛酸化代謝產(chǎn)物以及鐵-去鐵酮復(fù)合物形式存在。報告通過糞便有不定量的清除。多數(shù)患者的消除半衰期在2-3小時。

    百濟(jì)藥師溫馨提醒：去鐵酮片治療劑量為25mg/kg體重，口服，每日三次，每日劑量為75mg/kg體重。去鐵酮最常見不良反應(yīng)是淡紅色/棕色尿，是由于鐵-去鐵酮復(fù)合物的排出所致。一般不良反應(yīng)包括：惡心，嘔吐，腹痛和食欲增強(qiáng)。多在服用去鐵酮治療的早期出現(xiàn)，且大多數(shù)患者在繼續(xù)治療數(shù)日或數(shù)周后緩解。