導讀：去鐵酮片是一種用于治療耐受或不愿意接受現(xiàn)有螯合劑治療的鐵負荷過多的地中海貧血患者的藥物。去鐵酮片的療效已得到多方的認可。

地中海貧血是由什么原因引起的？地中海貧血又稱海洋性貧血,是一組遺傳性小細胞性溶血性貧血。其共同特點是由于珠蛋白基因的缺陷使血紅蛋白中的珠蛋白肽鏈有一種或幾種合成減少或不能合成。導致血紅蛋白的組成成分改變,本組疾病的臨床癥狀輕重不一，大多表現(xiàn)為慢性進行性溶血性貧血。本病是由于珠蛋白基因的缺失或點突變所致。組成珠蛋白的肽鏈有4種，即α、β、γ、δ鏈，分別由其相應的基因編碼，這些基因的缺失或點突變可造 成各種肽鏈的合成障礙,致使血紅蛋白的組分改變。通常將地中海貧血分為α、β、δβ和δ等4種類型，其中以β和α地中海貧血較為常見。

 

去鐵酮片是怎樣發(fā)揮作用的呢？去鐵酮片(奧貝安可)其活性成分為去鐵酮(3-羥基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮),是一個與鐵以3：1摩爾比鍵合的二齒配位體。臨床試驗證 實去鐵酮可有效促進鐵排除，阻止輸血依賴的地中海貧血患者血清鐵符合的蓄積。在2個Ⅲ期臨床試驗和1和地中海貧血關懷項目共247名患者的研究中，血清鐵 蛋白濃度被作為主要的療效評估標準。一個與去鐵胺相對照的歷時2年的去鐵酮治療研究，2個治療組的平均血清鐵蛋白濃度無顯著性差異。其他研究為支持性、開 放性、非對照研究。在研究中，患者的血清鐵蛋白濃度保持在了治療前的水平。

 

去鐵酮片(奧貝安可)的毒理作用：已在包括小鼠、大鼠、兔子、狗和猴子進行了本品的臨床前安全性研究，本品的主要毒性為骨髓抑制和相關的白細胞計數(shù)降低。在非鐵負荷增高的動物中，上述癥狀出現(xiàn)在100mg/kg/日及其以上劑量，并呈劑量依賴關系。在上述動物，毒性和組織鐵負荷呈負相關。在非鐵負荷增高的動物，劑量在100-400mg /kg，報告出現(xiàn)胸腺和睪丸的萎縮，劑量在150mg/kg，報告出現(xiàn)腎上腺素增生。尚未進行長期的致癌性研究，暫無致癌性資料。一系列體外和體內試驗用于評估去鐵酮潛在的基因毒性：在非鐵負荷增高的動物，去鐵酮并未顯示直接的致突變性，但顯示了誘發(fā)分裂的特性。在非鐵負荷模型的大鼠和兔子的生殖試驗研究 中，顯示去鐵酮活性物質劑量在25mg/kg體重時，會出現(xiàn)畸胎和胎胚毒性。

 

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