美國醫藥巨頭強生（JNJ）重磅單抗藥物Simponi（golimumab，戈利木單抗）近日在歐盟監管方面傳來喜訊。歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）支持批準皮下注射藥物Simponi聯合甲氨蝶呤（MTX），用于對既往甲氨蝶呤治療反應不足、體重至少40公斤、年齡17歲以下的多關節型幼年特發性關節炎（pJIA）兒童患者的治療。

　　pJIA是17歲以下兒童群體中最常見的關節炎類型，主要癥狀是持續性關節疼痛、腫脹和僵直。據估計，在歐洲有近6萬例pJIA患者。歐盟委員會（EC）在審查藥品時，通常都會采納CHMP的建議，這也意味著Simponi很有可能在未來2-3個月獲批，造福歐洲的活動性pJIA兒童患者。

　　CHMP的積極意見，是基于III期GO KIDS臨床研究的數據，該研究在173例年齡在2-17歲的pJIA兒童患者中開展，這些患者至少5個關節存在活動性關節炎且對甲氨蝶呤治療緩解不足。研究的第一部分是為期16周的開放標簽期，患者每4周接受一次Simponi 30mg/m2（最大50mg）皮下注射，同時接受甲氨蝶呤治療。在第16周，實現美國風濕病學會兒科30緩解（ACR Ped 30）的154例患者進入第二部分研究（隨機撤藥期），每4周接受一次Simponi 30mg/m2（最大50mg）皮下注射+甲氨蝶呤或安慰劑+甲氨蝶呤。

　　研究的主要終點，即16周時實現ACR Ped 30緩解以及在16周-48周期間未發生一次耀斑（flare，發病期間疾病的活動增加稱為耀斑）的患者比例，未達到統計學顯著差異，這是由于大多數患者在16周-48周期間未發生一次耀斑（Simponi+MTX治療組比例為59%，安慰劑+MTX治療組為53%，p=0.41）。然而，通過基線C反應蛋白（CRP）（≥1 mg/dL vs <1 mg/dL）對主要終點開展的一項既定亞組分析顯示，在基線CRP≥1mg/dL的患者中，與Simponi+MTX治療組相比，安慰劑+MTX治療組表現出更高的耀斑發生率（87% vs 40%，p=0.0068）。該研究中，不良事件發生的類型和頻率與成人類風濕性關節炎研究中相似。

　　Simponi（golimumab）是一種皮下注射劑型（每月注射一次）的全人源化抗腫瘤壞死因子α（TNF-α）單克隆抗體藥物，靶向并中和可溶性和跨膜活性形式的TNF-α，阻止其與TNF受體的結合，從而抑制TNF的生物活性，該藥能夠顯著改善患者癥狀和體征、身體機能、并抑制結構性損傷的進一步發展。

　　Simponi于2009年上市，已獲批多個適應癥，包括中度至重度活動性類風濕性關節炎（RA）、活動性漸進性銀屑病關節炎（PsA）、重度活動性強直性脊柱炎（AS）、中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）、放射學陰性中軸型脊柱關節炎（nr-AxSpa）。這些疾病均為自身免疫性疾病，是由于自身免疫反應導致組織器官損傷和相應功能障礙。（來源：生物谷）

　　原始出處：SIMPONI Receives CHMP Positive Opinion For Treatment Of Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis

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