FDA于04年5月19日宣布批準Vidaza(商品名：維達扎；通用名：azacitidine<阿扎胞苷>)注射液為治療骨髓增生異常綜合癥(Myelodysplastic Syndrome, MDS)的第一個有效藥物。

    FDA代理專員Lester M. Crawford博士說：“通過恢復骨髓細胞的正常生長和分化，該新藥將向有此種罕見的并且在一些病例中惡化為白血病的那些患者提供一個非常需要的治療手段。FDA將繼續給予這類具有顯著療效的產品的批準以最高的優先權。”

    MDS是由骨髓細胞功能異常、正常血細胞生成減少而引起的一系列疾病的總稱。MDS可由治療其它疾病的藥物或放射治療所致，也可由未知病因引起。MDS的某些類型會惡化為急性髓細胞樣白血病(AML)。AML是白細胞增生過度活躍的一種癌癥。

    FAB（法國-美國-英國）協作組織將MDS分為5型，分別是：頑固性貧血（RA）、環形鐵粒幼紅細胞性難治性貧血（RARS）、原始細胞過多性難治性貧血（RAEB）、轉化型原始細胞過多性難治性貧血（RAEB-T）和慢性粒單核細胞白血病（CMMoL）。

    Vidaza屬于罕見病治療藥。罕見病治療藥用于治療患者人數在美國少于20萬的罕見疾病或癥狀。《罕見病藥物法》規定：獲得所指定罕見病藥物上市批準的首個申報者將享有該藥物在美國市場上7年期的獨占上市權。

    據估計，美國每年有7000－12,000的MDS新病例被確診。這種疾病在各年齡段都可能發生，但是60歲以上人群發病率最高。典型癥狀包括虛弱、疲勞、感染、易淤傷、出血和發熱。MDS患者可能需要接受紅血球和血小板的輸入，以及針對感染的抗生素治療。

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